Władze USA zatwierdziły kolejny lek na chorobę Alzheimera, który może nieznacznie spowolnić jej przebieg, zapewniając nową opcję pacjentom we wczesnych stadiach tej nieuleczalnej, niszczącej pamięć choroby.
Ten Administracja Jedzenia i Leków zatwierdził we wtorek lek Kisunla firmy Eli Lilly na łagodne lub wczesne przypadki demencji spowodowanej chorobą Alzheimera. To dopiero drugi lek, który przekonująco udowodniono, że opóźnia spadek funkcji poznawczych u pacjentów, po zatwierdzeniu podobnego leku przez japońskiego producenta leków Eisai w zeszłym roku.
W przypadku obu leków opóźnienie wynosi kilka miesięcy, a w przypadku leku firmy Lilly — około siedmiu miesięcy.
Pacjenci i ich rodziny będą musieli rozważyć korzyści i wady, w tym konieczność regularnego podawania leków dożylnie i potencjalnie niebezpieczne skutki uboczne, takie jak obrzęk mózgu.
Lekarze zajmujący się leczeniem choroby Alzheimera twierdzą, że zatwierdzenie leku jest ważnym krokiem po dziesięcioleciach nieudanych eksperymentalnych terapii.
„Jestem podekscytowana, że mam różne możliwości pomocy moim pacjentom” — powiedziała dr Suzanne Schindler, neurolog z Washington University w St. Louis.
„Jako specjalista od demencji miałem trudności — diagnozowałem u pacjentów chorobę Alzheimera, a potem co roku widziałem, jak ich stan się pogarszał i postępował, aż do śmierci”.
Wolniejszy spadek
Zarówno Kisunla, jak i japoński lek Leqembi to przeciwciała wytwarzane laboratoryjnie, podawane dożylnie, które są skierowane przeciwko jednemu czynnikowi przyczyniającemu się do choroby Alzheimera — lepkiej blaszce amyloidowej gromadzącej się w mózgu. Pozostają pytania, którzy pacjenci powinni otrzymywać te leki i jak długo mogą one przynosić korzyści.
Obecny8:20Nowy lek spowalnia chorobę Alzheimera u niektórych
Badania kliniczne nowego leku na chorobę Alzheimera, donanemabu, sugerują, że może on spowolnić postęp choroby u niektórych osób — ale wiąże się z pewnym ryzykiem. Pytamy neurolog dr Sandrę Black, jak działa lek i jakie jest nasze stanowisko w walce o to, aby choroba Alzheimera stała się chorobą uleczalną.
Zatwierdzenie nowego leku było oczekiwane po tym, jak zewnętrzny panel doradców FDA jednogłośnie zagłosował za jego korzyściami na publicznym spotkaniu w zeszłym miesiącu. To poparcie nastąpiło pomimo kilku pytań ze strony recenzentów FDA o to, jak Lilly badało lek, w tym o umożliwienie pacjentom przerwania leczenia po osiągnięciu przez ich blaszki bardzo niskiego poziomu.
Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Kisunla, znany pod nazwą chemiczną donanemab, na podstawie wyników 18-miesięcznego badania, w którym u pacjentów, którym podano ten lek, pogorszenie pamięci i zdolności poznawczych było o około 22 procent wolniejsze niż u osób, którym podano wlew pozorowany.
Leków Kisunla i Leqembi nie ma w bazie danych Health Canada zawierającej listę leków dopuszczonych do stosowania w tym kraju.
Głównym problemem bezpieczeństwa był obrzęk mózgu i krwawienie, problem powszechny dla wszystkich leków na blaszki miażdżycowe. Wskaźniki podane w badaniu Lilly — w tym 20 procent pacjentów z mikrokrwawieniami — były nieznacznie wyższe niż te podane w przypadku konkurencyjnego leku Leqembi. Jednak oba leki testowano na nieco innych typach pacjentów, co zdaniem ekspertów utrudnia porównywanie bezpieczeństwa leków.
Miesięczna infuzja
Lek Kisunla podaje się raz w miesiącu, podczas gdy w przypadku leku Leqembi wlew wykonuje się dwa razy w miesiącu. Może to ułatwić życie opiekunom, którzy przywożą swoich bliskich do szpitala lub kliniki na leczenie.
„Oczywiście, że wlew raz w miesiącu jest bardziej atrakcyjny niż co dwa tygodnie” – powiedział Schindler.
Lek firmy Lilly ma jeszcze jedną potencjalną zaletę: pacjenci mogą przerwać jego stosowanie, jeśli zareagują pozytywnie.
W badaniu firmy pacjenci byli odstawiani od Kisunli, gdy poziom blaszek w mózgu osiągnął niski poziom. Ponad 40 procent pacjentów przestało przyjmować lek po roku. Zaprzestanie przyjmowania leku mogłoby zmniejszyć koszty i ryzyko związane z bezpieczeństwem długotrwałego stosowania. Nie jest jeszcze jasne, kiedy pacjenci będą musieli wznowić wlewy.
Przeszkody logistyczne, nieregularne ubezpieczenia i obawy finansowe spowolniły wprowadzenie konkurencyjnego leku Leqembi, który Eisai współmarketuje z amerykańskim partnerem Biogen. Wiele mniejszych szpitali i systemów opieki zdrowotnej nie jest jeszcze przygotowanych do przepisywania nowych leków na chorobę Alzheimera, ukierunkowanych na blaszki miażdżycowe.
Najpierw lekarze muszą potwierdzić, że pacjenci z demencją mają blaszkę mózgową, na którą oddziałują nowe leki. Następnie muszą znaleźć ośrodek infuzji leków, w którym pacjenci mogą otrzymywać terapię. Tymczasem pielęgniarki i inny personel muszą zostać przeszkoleni w zakresie wykonywania powtarzanych skanów w celu sprawdzenia obrzęku mózgu lub krwawienia.
„To wszystko, co musi mieć lekarz” – powiedział dr Mark Mintun, szef działu neurologii w Lilly. „Dopóki się do nich nie przyzwyczają, pacjentowi, który przychodzi do ich gabinetu, nie zostanie zaoferowana ta terapia”.
Firma Lilly wyceniła lek Kisunla na 695,65 USD za fiolkę, co przy 12-miesięcznym leczeniu dałoby kwotę 32 tys. USD.
Associated Press Health and Science Department otrzymuje wsparcie od Howard Hughes Medical Institute’s Science and Educational Media Group. AP ponosi wyłączną odpowiedzialność za całą treść.
