FDA zatwierdza lek Eli Lilly na chorobę Alzheimera, który spowalnia pogarszanie się funkcji poznawczych

Treść artykułu

Agencja ds. Żywności i Leków wydała we wtorek zgodę na stosowanie ściśle obserwowanego leku na chorobę Alzheimera, stwierdzając, że korzyści wynikające z umiarkowanego spowolnienia postępu tej wyniszczającej choroby przewyższają ryzyko, ogłosił producent leków Eli Lilly.

Treść artykułu

Agencja, w zaskakującym ruchu w marcu, opóźniła zatwierdzenie leku, aby dokładniej zbadać jego bezpieczeństwo i skuteczność. W zeszłym miesiącu panel niezależnych ekspertów jednogłośnie poparł lek, przygotowując grunt pod zatwierdzenie przez FDA.

Lek Eli Lilly – Kisunla, nazwa handlowa donanemabu – jest jednym z niewielu leków opracowanych na chorobę Alzheimera, który modyfikuje chorobę podstawową i dołączy do zaledwie jednego innego leku, Leqembi, na amerykańskim rynku komercyjnym. Kisunla – który został zatwierdzony do leczenia wczesnej objawowej choroby Alzheimera – nie zatrzymuje choroby, ale wykazano, że spowalnia pogarszanie się funkcji poznawczych i funkcjonalnych.

„Myślę, że to prawdopodobnie będzie dla nas najważniejszy moment roku” — powiedział Daniel Skovronsky, dyrektor naukowy Eli Lilly, zauważając, że „niewiele chorób budzi tyle strachu, a jest tak mało opcji leczenia” jak choroba Alzheimera. Powiedział, że Kisunla będzie dostępna dla pacjentów w nadchodzących tygodniach.

Treść artykułu

Treść artykułu

Debaty nad takimi lekami są szczególnie napięte, ponieważ nie ma lekarstwa na tę przypadłość. Zwolennicy namawiają do leczenia choroby kradnącej pamięć, która obciąża rodziny, ale leki są nękane przez powikłania, takie jak krwawienie w mózgu.

Badanie kliniczne wykazało, że Kisunla spowolniła spadek funkcji poznawczych i funkcjonalnych u pacjentów z łagodnym upośledzeniem funkcji poznawczych o 35 procent w ciągu 18 miesięcy. Lek działa poprzez usuwanie lepkiej płytki w mózgu zwanej beta-amyloidem, która jest związana z chorobą.

Firma Eli Lilly stawia sobie jeszcze ambitniejsze cele: przeprowadza badania mające na celu sprawdzenie, czy lek może zapobiegać chorobie Alzheimera poprzez usuwanie amyloidu u pacjentów, u których jeszcze nie występują objawy.

Treść artykułu

Całkowity koszt Kisunla będzie się różnić w zależności od pacjenta, w zależności od tego, kiedy zakończy leczenie. Dzieje się tak, ponieważ gdy skan wykaże, że pacjent ma minimalny poziom amyloidu, może przerwać leczenie.

Szacunkowy koszt sześciomiesięcznego cyklu terapii wynosi 12 522 USD. Według producenta leków, cały rok leczenia jest objęty ochroną i kosztuje 32 000 USD. Jednak wiele osób prawdopodobnie nie zapłaci pełnej ceny katalogowej, ponieważ oczekuje się, że Medicare pokryje koszty leczenia niektórych pacjentów.

Dla niektórych cena może być wyższa niż szacowany przez Leqembiego koszt 26 500 dolarów rocznie, choć leczenie nie kończy się po usunięciu amyloidu.

Kisunla to trzeci lek ukierunkowany na amyloid, który uzyskał zgodę FDA od 2021 r., po dwóch lekach – Aduhelm i Leqembi – opracowanych wspólnie przez producentów leków Eisai i Biogen.

Treść artykułu

Zatwierdzenie Aduhelmu głęboko podzieliło społeczność medyczną, ponieważ krytycy twierdzili, że nie ma wystarczających dowodów na to, że lek działa. Producenci leków przestali sprzedawać Aduhelm po tym, jak nie odniósł sukcesu komercyjnego. Jednak Leqembi spotkał się z cieplejszym przyjęciem, ponieważ późniejsze dane wykazały, że leczenie spowolniło spadek funkcji poznawczych i funkcjonalnych o 27 procent w ciągu 18 miesięcy, podczas gdy dane dotyczące Aduhelmu były sprzeczne.

Jednak, podobnie jak leki antyamyloidowe, które pojawiły się wcześniej, donanemab nie był wolny od kontrowersji. Trzech pacjentów, którzy otrzymali lek w badaniu klinicznym, zmarło z powodu powikłań po leku. Schorzenie to, zwane ARIA, może powodować obrzęk lub krwawienie mózgu. W grupie placebo nie odnotowano takich zgonów.

Treść artykułu

Krytycy stwierdzili również, że korzyści donanemabu, choć statystycznie istotne, są skromne. Członkowie komitetu doradczego ostrzegali, że ryzyko i korzyści mogą się różnić w zależności od genetyki pacjentów i stadium ich choroby.

W dokumentach informacyjnych z ubiegłego miesiąca FDA zasygnalizowała, że ​​nie jest specjalnie zaniepokojona profilem bezpieczeństwa leku, pisząc, że wyniki „są generalnie zgodne” z wynikami uzyskanymi w przypadku klasy leków, których celem jest redukcja lub eliminacja blaszek amyloidowych.

Choć nie są to leki, które wyleczą chorobę Alzheimera, ostatnio opracowane leki wzbudziły entuzjazm wśród niektórych badaczy i zwolenników tej metody, ponieważ mogą one modyfikować przebieg choroby – skutecznie dając więcej czasu osobom na nią cierpiącym.

Treść artykułu

„Dostępność wielu opcji leczenia to postęp, na który wszyscy czekaliśmy – wszyscy, których dotknęła, a nawet zaskoczyła ta trudna i wyniszczająca choroba” – powiedziała w oświadczeniu Joanne Pike, szefowa Alzheimer’s Association.

Lek podaje się w postaci wlewu raz w miesiącu. Kluczową cechą podejścia Eli Lilly jest to, że leczenie lekiem można przerwać, gdy poziom amyloidu u pacjenta spadnie do określonego poziomu. To mogłoby zmniejszyć obciążenie pacjentów, ale nadal nie jest jasne, w jaki sposób należy przeprowadzać badania na obecność amyloidu.

Zatwierdzenie prawdopodobnie nie przyniesie znaczącego wzrostu zysków Lilly w najbliższej przyszłości. Firma z siedzibą w Indianapolis ma wartość giełdową wynoszącą prawie 820 miliardów dolarów – ósmą najwyższą wartość wśród publicznie notowanych amerykańskich spółek i najwyższą wartość wśród firm farmaceutycznych, według S&P Global Market Intelligence. Rosnąca cena akcji spółki w dużej mierze wynika z niekontrolowanego sukcesu jej cukrzyca i leków na odchudzanie, odpowiednio Mounjaro i Zepbound.

Mimo wszystko, zdaniem analityków z Wall Street, zatwierdzenie leku oznacza znaczący sukces dla firmy Lilly i może poprawić perspektywy innych leków ukierunkowanych na amyloid.

Aby uzyskać więcej wiadomości i treści na temat zdrowia, chorób, schorzeń, dobrego samopoczucia, zdrowego trybu życia, leków, metod leczenia i nie tylko, przejdź do Zdrowie.ca – członek sieci Postmedia.

Treść artykułu