Władze USA zatwierdziły kolejny lek na chorobę Alzheimera, który może nieznacznie spowolnić jej przebieg, zapewniając nową opcję pacjentom we wczesnych stadiach tej nieuleczalnej, niszczącej pamięć choroby.
O Administracja Jedzenia i Leków zatwierdził we wtorek lek Kisunla firmy Eli Lilly Inc. na łagodną lub wczesną demencję spowodowaną chorobą Alzheimera. Jest to dopiero drugi lek, który przekonująco wykazał spowolnienie spadku funkcji poznawczych u pacjentów, po zatwierdzeniu w zeszłym roku podobnego leku przez japońskiego producenta leków Eisai.
Opóźnienie zaobserwowane w przypadku obu leków wynosi kilka miesięcy – w przypadku leku firmy Lilly wynosiło ono około siedmiu miesięcy.
Pacjenci i ich rodziny będą musieli rozważyć korzyści i wady, w tym konieczność regularnego stosowania wlewów dożylnych i potencjalnie niebezpieczne skutki uboczne, takie jak obrzęk mózgu.
Lekarze zajmujący się leczeniem choroby Alzheimera twierdzą, że zatwierdzenie leku jest ważnym krokiem po dziesięcioleciach nieudanych eksperymentalnych terapii.
„Jestem podekscytowana faktem, że mam różne możliwości pomocy moim pacjentom” – powiedziała dr Suzanne Schindler, neurolog z Washington University w St. Louis.
„Jako specjalista od demencji mam trudne zadanie – diagnozuję u swoich pacjentów chorobę Alzheimera i z roku na rok widzę, jak ich stan się pogarsza i postępuje, aż w końcu umierają”.
Wolniejszy spadek
Zarówno Kisunla, jak i japoński lek Leqembi to przeciwciała wytwarzane w laboratorium, podawane dożylnie, które są skierowane przeciwko czynnikowi przyczyniającemu się do choroby Alzheimera — gromadzeniu się lepkiej blaszki amyloidowej w mózgu. Pozostają pytania, którzy pacjenci powinni otrzymywać te leki i jak długo mogą być z nich korzystne.
O rzeczywisty8:20Nowy lek spowalnia chorobę Alzheimera u niektórych
Badania kliniczne nowego leku na chorobę Alzheimera, donanemabu, sugerują, że może on spowolnić postęp choroby u niektórych osób – ale wiąże się z pewnym ryzykiem. Zapytaliśmy neurolog dr Sandrę Black, jak działa lek i jakie jest nasze stanowisko w walce o to, aby choroba Alzheimera stała się chorobą uleczalną.
Zatwierdzenie nowego leku było oczekiwane po tym, jak zewnętrzny panel doradców FDA jednogłośnie zagłosował za jego korzyściami na publicznym spotkaniu w zeszłym miesiącu. To poparcie nastąpiło pomimo kilku pytań ze strony recenzentów FDA o to, jak Lilly badał lek, w tym o umożliwienie pacjentom przerwania leczenia, gdy poziom blaszek spadł zbyt nisko.
Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Kisunla, znany pod nazwą chemiczną donanemab, na podstawie wyników 18-miesięcznego badania, w którym u pacjentów poddanych leczeniu pogarszała się o około 22 procent wolniej pamięć i zdolności poznawcze niż u tych, którym podano wlew pozorowany.
Leków Kisunla i Leqembi nie ma w bazie danych Health Canada zawierającej listę leków dopuszczonych do stosowania w tym kraju.
Głównym problemem bezpieczeństwa był obrzęk mózgu i krwawienie, problem powszechny dla wszystkich leków na blaszki miażdżycowe. Wskaźniki podane w badaniu Lilly — w tym 20 procent pacjentów z mikrokrwawieniami — były nieznacznie wyższe niż te podane w przypadku konkurencyjnego leku Leqembi. Jednak oba leki testowano na nieco innych typach pacjentów, co zdaniem ekspertów utrudnia porównywanie bezpieczeństwa leków.
Miesięczna infuzja
Lek Kisunla podaje się raz w miesiącu, podczas gdy w przypadku leku Leqembi wlew wykonuje się dwa razy w miesiącu. Może to ułatwić życie opiekunom, którzy przywożą swoich bliskich do szpitala lub kliniki na leczenie.
„Z pewnością bardziej kusząca jest opcja podawania wlewu raz w miesiącu niż co dwa tygodnie” – stwierdził Schindler.
Lek firmy Lilly ma jeszcze jedną potencjalną zaletę: pacjenci mogą przerwać jego stosowanie, jeśli zareagują pozytywnie.
W badaniu firmy pacjenci zostali odstawieni od Kisunli, gdy poziom blaszek mózgowych spadł do niskiego poziomu. Ponad 40% pacjentów przestało przyjmować lek po roku. Zaprzestanie przyjmowania leku mogłoby obniżyć koszty i ryzyko związane z bezpieczeństwem długotrwałego stosowania. Nie jest jeszcze jasne, kiedy pacjenci mogą potrzebować wznowić wlewy.
Przeszkody logistyczne, nieregularne ubezpieczenia i obawy finansowe spowolniły wprowadzenie na rynek konkurencyjnego leku Leqembi, który Eisai współmarketuje z amerykańskim partnerem Biogen. Wiele mniejszych szpitali i systemów opieki zdrowotnej nie jest jeszcze przygotowanych do przepisywania nowych leków na chorobę Alzheimera zwalczających płytkę nazębną.
Najpierw lekarze muszą potwierdzić, że pacjenci z demencją mają blaszkę mózgową, na którą oddziałują nowe leki. Następnie muszą znaleźć ośrodek infuzji leków, w którym pacjenci mogą otrzymać terapię. Tymczasem pielęgniarki i inny personel muszą zostać przeszkoleni w zakresie wykonywania powtarzanych testów w celu sprawdzenia obrzęku lub krwawienia w mózgu.
„To wszystko, co lekarz musi mieć przygotowane” – powiedział dr Mark Mintun, szef działu neurologii w Lilly. „Dopóki pacjent nie przyzwyczai się do tego, nie otrzyma tej terapii”.
Firma Lilly wyceniła lek Kisunla na 695,65 dolarów za fiolkę, co odpowiadałoby kwocie 32 tys. dolarów za 12-miesięczną kurację.
Associated Press Health and Science Department otrzymuje wsparcie od Science and Education Media Group Howard Hughes Medical Institute. AP ponosi wyłączną odpowiedzialność za całą treść.
